Emangiomi e PROPRANOLOLO

E’ arrivato lo sciroppo a base di Propranololo per curare gli Emangiomi Infantili.

L’emangioma infantile rappresenta il più comune tumore dell’infanzia. Si tratta di una neoformazione vascolare benigna di tipo proliferativo che colpisce prevalentemente i tessuti molli superficiali, presentando un esordio nei primi giorni di vita ed una rapida proliferazione nell’arco dei primi sei mesi di vita, cui segue una fase di lenta involuzione spontanea della durata di alcuni anni. Gli emangiomi infantili possono localizzarsi in qualsiasi parte del corpo, con predilezione per la testa ed il collo, in modo particolare al di sopra delle prominenze ossee (zona centro-facciale). L’analisi epidemiologica riferita al contesto nazionale stima un’incidenza di soggetti di età inferiore a un anno affetti da emangioma infantile in Italia pari al 4,5% della popolazione. Circa il 10% dei pazienti affetti da emangioma infantile presentano delle criticità che rendono necessario un trattamento tempestivo nei primi mesi di vita.

Fino al 2008 l’utilizzo dei corticosteroidi ad alte dosi rappresentava l’approccio farmacologico convenzionale per il trattamento degli emangiomi infantili critici in fase proliferativa, in associazione alla fotocoagulazione laser e/o talvolta alla rimozione chirurgica della neoformazione. La terapia con corticosteroidi, però, implica l’insorgenza di importanti effetti collaterali talvolta gravi e irreversibili.

La rivoluzionaria scoperta nel 2008 da parte di Cristine Léauté-Labrèze dell’efficacia del Propranololo nell’indurre una rapida involuzione degli emangiomi infantili ha modificato radicalmente l’approccio terapeutico e la prognosi per questa patologia. Il trattamento di fotocoagulazione laser e l’asportazione chirurgica rappresentano oggi terapie complementari o alternative terapeutiche di seconda scelta in caso di controindicazioni alla somministrazione di Propranololo.

Propranolol for severe hemangiomas of infancy. Léauté-Labrèze C, Dumas de la Roque E, Hubiche T, Boralevi F, Thambo JB, Taïeb A. N Engl J Med. 2008 Jun 12;358(24):2649-51.

Il Centro ad Alta Specializzazione per la diagnosi e la cura delle Anomalie Vascolari nell’Infanzia presso l’Ospedale dei Bambini di Milano “Vittore Buzzi” è stato fra i primi poli pediatrici in Italia ad avviare un protocollo di trattamento degli emangiomi infantili mediante somministrazione di Propranololo off-label, in collaborazione con la SC di Cardiologia Pediatrica. Dal 2009 ad oggi oltre 200 pazienti affetti da emangiomatosi critica sono stati trattati con successo mediante somministrazione di Propranololo in preparazione galenica nel primo anno di vita.

La messa in commercio del farmaco tanto atteso era già stata autorizzata con procedura centralizzata europea dalla Commissione Europea con la decisione del 23 aprile 2014, ma in Italia soltanto il 5 Aprile 2016 è stata finalmente pubblicata sulla Gazzetta Ufficiale della Repubblica Italiana la determina del 17 Marzo 2016 (Determina n. 426/2016) che autorizza l’immissione in commercio del medicinale «Hemangiol» a base di Propranololo sotto forma di soluzione orale (3,75 mg/mL) per il trattamento di emangiomi infantili in fase proliferativa che richiedono una terapia sistemica, in bambini di età compresa tra 5 settimane e 5 mesi. Le indicazioni alla somministrazione del medicinale sono le seguenti: emangiomi che costituiscono una minaccia per la vita o per le funzioni; emangiomi ulcerati accompagnati da dolore e/o non rispondenti ai normali interventi di medicazione; emangiomi a rischio di cicatrici o deformazioni permanenti.

La rimborsabilità a carico del S.S.N. è limitata a pazienti seguiti presso centri ospedalieri pediatrici accreditati dalla Regione Lombardia. Il farmaco viene attualmente dispensato alla famiglia direttamente dalla farmacia ospedaliera dell’ Ospedale “Buzzi” su prescrizione del medico specialista in Chirurgia Vascolare.